Сельперкатиниб (Ретевмо), препарат, нацеленный именно на рак, вызванный мутациями или изменениями в гене RET, оказался эффективным в клинических испытаниях по уменьшению опухолей у пациентов с медуллярным раком щитовидной железы, при этом большинство пациентов живут без болезней более года. прогрессия.
Препарат был эффективен как у пациентов, ранее не получавших таргетные противораковые препараты, так и у тех, у кого болезнь прогрессировала после лечения другими многоцелевыми агентами, сообщает Лори Дж. Вирт, доктор медицины, исследователь онкологического центра Массачусетской больницы общего профиля (MGH). , и коллеги.
«Мы наблюдаем сочетание очень хорошей эффективности и очень хорошей переносимости селперкатиниба», — говорит Вирт. «Скорость реакции высока, реакция очень устойчива, и в целом препарат не вызывает большой токсичности».
Вирт — ведущий автор исследования, опубликованного в Медицинском журнале Новой Англии, в котором представлены результаты 1/2 фазы исследования. Исследование легло в основу одобрения сельперкатиниба Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в мае 2020 года для взрослых и детей от 12 лет и старше с распространенным или метастатическим RET-мутированным медуллярным раком щитовидной железы, которым требуется системная терапия, взрослых с метастатическим RET-управляемым не- мелкоклеточный рак легкого и пациенты от 12 лет и старше с прогрессирующим или метастатическим RET-fusion-положительным раком щитовидной железы, устойчивым к радиоактивному йоду, которым требуется системная терапия.
Сельперкатиниб — первый одобренный препарат такого рода, специально предназначенный для лечения рака, вызванного мутациями или изменениями гена RET. Мутации в RET ответственны за до 70 процентов медуллярного рака щитовидной железы (MTC), в то время как слияния генов RET (аномальные комбинации частей двух разных генов) составляют от одного до двух процентов всех немелкоклеточных раков легкого и десять — до двадцати процентов других видов рака щитовидной железы.
Врачи обычно лечат пациентов с RET-ассоциированным раком лекарствами, которые нацелены на RET и множество других ферментов (киназ), обычно обнаруживаемых при многих различных типах рака. Но два ингибитора мультикиназы, одобренные в настоящее время для лечения медуллярного рака щитовидной железы, вандетаниб и кабозантиниб, обладают значительными побочными эффектами, не соответствующими целевому показателю, что ограничивает их использование у пациентов с раком, вызванным RET.