РНК как будущее лекарство от наследственных болезней - PSORDOC

РНК как будущее лекарство от наследственных болезней

Ученые ETH Zurich разработали молекулу РНК, которую можно использовать в клетках костного мозга для исправления генетических ошибок, влияющих на выработку белка. Пациенты, страдающие редким наследственным заболеванием, вызывающим болезненную гиперчувствительность к солнечному свету, могут получить пользу в будущем.

Короткие молекулы РНК можно использовать в качестве лекарств. Их эффективность основана на генетической информации, которую они несут: терапевтическая РНК может связываться с собственной РНК организма и, таким образом, влиять на его функционирование. Однако пока доступно лишь несколько таких препаратов.

«Это главным образом потому, что сложно доставить молекулы РНК именно к тому органу в организме, где они должны действовать. В настоящее время это самое большое препятствие в разработке лекарств с РНК», — говорит Джонатан Холл, профессор фармацевтической химии ETH Zurich . Вместе с Даниэлем Шюмперли, заслуженным профессором из Бернского университета, и коллегами из ETH, Университетской клиники Цюриха и Цюрихской больницы Triemli, ему удалось разработать молекулу РНК, которая может компенсировать эффект генных мутаций в клетках костного мозга .

Этот терапевтический подход однажды может быть применен к редкому наследственному заболеванию, называемому эритропоэтической протопорфирией (ЭПТ), которое поражает людей, чьи мать и отец имеют генетическую предрасположенность к этому заболеванию. Те, кто страдает ЭПП, испытывают болезненную чувствительность к солнечному свету.

Генные мутации заставляют организм этих пациентов вырабатывать меньше определенного фермента, феррохелатазы. Феррохелатаза играет центральную роль в производстве гемоглобина, белка, который переносит кислород в кровь и заставляет ее казаться красной. Этот дефицит феррохелатазы вызывает накопление метаболической молекулы протопорфирина в красных кровяных тельцах . Протопорфирин реагирует на лучи видимого света, образуя молекулы, которые атакуют ткани и могут вызывать болезненное воспаление, когда пациент подвергается воздействию солнечного света или сильного искусственного света.

(573 публикаций на сайте)

(Пока оценок нет)
Загрузка...
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Добавить комментарий

;-) :| :x :twisted: :smile: :shock: :sad: :roll: :razz: :oops: :o :mrgreen: :lol: :idea: :grin: :evil: :cry: :cool: :arrow: :???: :?: :!:

Содержание

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам:

Adblock
detector