Настройка генной терапии: ученые экспериментально увеличивают количество красных кровяных телец, чтобы помочь серповидно-клеточным и другим заболеваниям гемоглобина. - Онлайн газета "Новости Москвы и области"

В Соединенных Штатах проводится серия лабораторных исследований, направленных на совершенствование генной терапии во всем мире серповидно-клеточной анемии, сложного и иногда смертельно опасного наследственного заболевания крови, которое резко влияет на структуру и функцию переносящих кислород красных кровяных телец.

Серповидно-клеточная анемия — разрушительное заболевание, от которого в значительной степени страдают люди африканского происхождения. Генетическое заболевание получило свое название от формы красных кровяных телец пациента , которые имеют форму полумесяца или серпа. Врачи говорят, что это одно из наследственных заболеваний гемоглобина , связанное с бета-талассемией, которая в основном встречается у населения по всему Средиземноморью, некоторым частям Ближнего Востока и Азии. При этом заболевании красные кровяные тельца не имеют серповидного типа, но имеют значительно меньший размер, чем обычно, и также нарушаются как переносчики кислорода.

В США проводится около десятка клинических испытаний генной терапии , но лабораторные исследования, направленные на улучшение технологии, остаются исключительно активными и надежными. Целью всех технологий генной терапии заболеваний гемоглобина является производство здоровых дискообразных красных кровяных телец, которые эффективно переносят кислород по всему телу. В случае серповидно-клеточной анемии лечение устраняет ряд медицинских проблем — гемолитическую анемию, боль и повреждение органов.

В Национальном институте сердца, легких и крови в Бетесде, штат Мэриленд, доктор Наоя Учида и его коллеги разработали новую стратегию генной терапии серповидно-клеточной анемии и других заболеваний гемоглобина, которая повышает уровень гемоглобина плода за счет увеличения концентрации гамма-глобина. . Гемоглобин плода вырабатывается во время развития плода и более эффективно переносит кислород, чем его взрослый аналог. Производство гемоглобина плода — это способность, которую можно восстановить с помощью генной терапии. Повышение уровня гемоглобина плода не только увеличивает транспорт кислорода, но и резко снижает частоту осложнений заболевания.

«Серповидно-клеточная анемия приводит к значительной заболеваемости и сокращению продолжительности жизни», — написали Учида и его коллеги в журнале Science Translational Medicine . «Доказано, что с помощью генной терапии гемопоэтическими стволовыми клетками трудно достичь терапевтического производства гамма-глобина.

Точно так же, как уровни гемоглобина плода повышаются с помощью переосмысленной и улучшенной формы генной терапии, Учида и группа ученых из Института сердца, легких и крови разработали метод повышения уровня гамма-глобина в рамках одного курса генной терапии. Гамма-глобин является компонентом молекулы гемоглобина, железосодержащего металлопротеина, переносящего кислород в красных кровяных тельцах. Гамма-глобин входит в суперсемейство белков глобинов, участвующих в связывании и транспортировке кислорода.

На сегодняшний день последнее исследование Учиды по улучшению результатов для пациентов проводилось только на больших и маленьких моделях животных. Есть надежда перенести этот метод на клинические испытания на людях. Другое исследование группы с участием небольшой группы пациентов, результаты которого были опубликованы в конце прошлого года, оказалось успешным. Текущая серия исследований основана на многолетних исследованиях методов тонкой настройки генной терапии нарушений гемоглобина.

от psoradmin

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам:

Adblock
detector