Настройка генной терапии: ученые экспериментально увеличивают количество красных кровяных телец, чтобы помочь серповидно-клеточным и другим заболеваниям гемоглобина. - PSORDOC

Настройка генной терапии: ученые экспериментально увеличивают количество красных кровяных телец, чтобы помочь серповидно-клеточным и другим заболеваниям гемоглобина.

В Соединенных Штатах проводится серия лабораторных исследований, направленных на совершенствование генной терапии во всем мире серповидно-клеточной анемии, сложного и иногда смертельно опасного наследственного заболевания крови, которое резко влияет на структуру и функцию переносящих кислород красных кровяных телец.

Серповидно-клеточная анемия — разрушительное заболевание, от которого в значительной степени страдают люди африканского происхождения. Генетическое заболевание получило свое название от формы красных кровяных телец пациента , которые имеют форму полумесяца или серпа. Врачи говорят, что это одно из наследственных заболеваний гемоглобина , связанное с бета-талассемией, которая в основном встречается у населения по всему Средиземноморью, некоторым частям Ближнего Востока и Азии. При этом заболевании красные кровяные тельца не имеют серповидного типа, но имеют значительно меньший размер, чем обычно, и также нарушаются как переносчики кислорода.

В США проводится около десятка клинических испытаний генной терапии , но лабораторные исследования, направленные на улучшение технологии, остаются исключительно активными и надежными. Целью всех технологий генной терапии заболеваний гемоглобина является производство здоровых дискообразных красных кровяных телец, которые эффективно переносят кислород по всему телу. В случае серповидно-клеточной анемии лечение устраняет ряд медицинских проблем — гемолитическую анемию, боль и повреждение органов.

В Национальном институте сердца, легких и крови в Бетесде, штат Мэриленд, доктор Наоя Учида и его коллеги разработали новую стратегию генной терапии серповидно-клеточной анемии и других заболеваний гемоглобина, которая повышает уровень гемоглобина плода за счет увеличения концентрации гамма-глобина. . Гемоглобин плода вырабатывается во время развития плода и более эффективно переносит кислород, чем его взрослый аналог. Производство гемоглобина плода — это способность, которую можно восстановить с помощью генной терапии. Повышение уровня гемоглобина плода не только увеличивает транспорт кислорода, но и резко снижает частоту осложнений заболевания.

«Серповидно-клеточная анемия приводит к значительной заболеваемости и сокращению продолжительности жизни», — написали Учида и его коллеги в журнале Science Translational Medicine . «Доказано, что с помощью генной терапии гемопоэтическими стволовыми клетками трудно достичь терапевтического производства гамма-глобина.

Точно так же, как уровни гемоглобина плода повышаются с помощью переосмысленной и улучшенной формы генной терапии, Учида и группа ученых из Института сердца, легких и крови разработали метод повышения уровня гамма-глобина в рамках одного курса генной терапии. Гамма-глобин является компонентом молекулы гемоглобина, железосодержащего металлопротеина, переносящего кислород в красных кровяных тельцах. Гамма-глобин входит в суперсемейство белков глобинов, участвующих в связывании и транспортировке кислорода.

На сегодняшний день последнее исследование Учиды по улучшению результатов для пациентов проводилось только на больших и маленьких моделях животных. Есть надежда перенести этот метод на клинические испытания на людях. Другое исследование группы с участием небольшой группы пациентов, результаты которого были опубликованы в конце прошлого года, оказалось успешным. Текущая серия исследований основана на многолетних исследованиях методов тонкой настройки генной терапии нарушений гемоглобина.

(1729 публикаций на сайте)

(Пока оценок нет)
Загрузка...
Понравилась статья? Поделиться с друзьями:
Добавить комментарий

;-) :| :x :twisted: :smile: :shock: :sad: :roll: :razz: :oops: :o :mrgreen: :lol: :idea: :grin: :evil: :cry: :cool: :arrow: :???: :?: :!:

Содержание

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам:

Adblock
detector