Результаты долгосрочного исследования метода генной терапии для предотвращения наследственных митохондриальных заболеваний обнадеживают, говорят исследователи.
Исследования этого метода в Орегонском университете здоровья и науки в Портленде не показали отрицательного воздействия на здоровье макак-резусов и их потомков. Исследователи заявили, что этот метод может разорвать цикл болезней, передаваемых от матери к ребенку через мутации в митохондриальной ДНК (мтДНК).
По словам авторов исследования, хотя результаты исследований на животных на людях иногда отличаются, результаты подтверждают научную основу заместительной митохондриальной терапии (МЗТ) в клинических испытаниях на людях.
Но они добавили ключевую оговорку: исследование выявило различные уровни мтДНК от матери, которая реплицируется и накапливается в некоторых внутренних органах. Они отметили в выпуске новостей университета, что этого недостаточно, чтобы вызвать последствия для здоровья.
«Наши данные показывают, что MRT совместима с нормальным развитием, фертильностью и старением у нечеловеческих приматов без каких-либо обнаруженных побочных эффектов», — сообщают авторы. «Однако переносимые материнские или отцовские вклады мтДНК существенно увеличились в отдельных внутренних тканях / органах некоторых MRT-животных, что подразумевает возможность повторения мутации мтДНК».
Результаты были опубликованы 8 декабря в журнале Human Reproduction .
По данным United Mitochondrial Disease Foundation, митохондрии присутствуют практически в каждой клетке тела. Когда они не могут преобразовывать пищу и кислород в энергию по всему телу, системы органов начинают давать сбой и даже перестают функционировать.
Исследуемая терапия заменяет болезнетворные мутации в материнской яйцеклетке донорскими митохондриями.
По словам исследователей, первые пять обезьян, родившиеся в 2009 году в Национальном исследовательском центре приматов штата Орегон (OHSU), с помощью этого метода нормально развивались до взрослой жизни. Их потомки тоже.
«Обнадеживает то, что обезьяны кажутся здоровыми и плодовитыми на протяжении многих поколений», — сказала соавтор доктор Паула Амато, профессор акушерства и гинекологии Медицинской школы OHSU. «Это добавляет к растущему количеству доказательств, которые поддержат дальнейшие клинические испытания, чтобы предотвратить передачу митохондриальных заболеваний».
Исследование дало представление о количестве материнской мтДНК, обнаруженной в органах, — потенциальная проблема в тех случаях, когда метод предназначен для предотвращения передачи болезнетворной мтДНК от матери к ребенку. Это связано с тем, что при делении клеток этот небольшой остаток может преимущественно реплицироваться по мере развития эмбриона, потенциально вызывая болезнь, на предотвращение которой направлена терапия.
Исследователи обнаружили разное количество мтДНК в образцах клеток, от 3% в крови, моче и клетках кожи до 16,6% в тонком кишечнике. Они объяснили, что это ниже 60% уровня, который можно было бы считать причиной заболеваний.
Загрузка...
