Генная терапия более рентабельна, чем существующие методы лечения гемофилии B - Онлайн газета "Новости Москвы и области"

Анализ детской исследовательской больницы Сент-Джуда обнаружил значительный разрыв между стоимостью производства и распространения генной терапии гемофилии B и ценой более 2 миллионов долларов, которая, как сообщается, рассматривается на разработку генной терапии гемофилии.

Исследование появилось в Интернете в журнале Blood . Это первый отчет о затратах на производство генной терапии .

Исследователи из Сент-Джуда первыми разработали и разработали генную терапию для нескольких заболеваний, включая гемофилию B. Это наследственное нарушение свертываемости крови поражает примерно 1 из 30 000 человек, в основном мужчин.

Анализ опирался на собственные данные о расходах больницы. Исследователи подсчитали, что общая стоимость изготовления, распространения и пятилетнего наблюдения за генной терапией для пациентов с тяжелой формой гемофилии B в расчете на одного пациента составила 87 198 долларов.

«Многие факторы влияют на установление цен на новые фармацевтические препараты. Затраты на производство являются лишь частью уравнения, и, хотя они не раскрывают всей картины, они слишком часто упускаются из виду», — сказал Никхилл Бхакта, доктор медицины, из Отделение глобальной педиатрической медицины Сент-Джуда. Он и Ульрика Рейсс, доктор медицины, из отделения гематологии Сент-Джуда, являются соавторами.

В последние годы заголовки газет были о высокой стоимости рецептурных лекарств в США. Исследователи надеются, что, раскрывая данные о затратах Сент-Джуда, анализ будет способствовать большей прозрачности и основанным на фактах дискуссиям о справедливости цен и о том, какие спасательные методы лечения должны стоить обществу.

Гемофилия B: причина и текущее лечение

Гемофилия B вызывается мутацией в гене фактора IX, которая может привести к опасно низким уровням — менее 1% — одноименного основного белка свертывания крови. Ссадины и шишки — неотложная медицинская помощь для людей с тяжелым заболеванием.

Современная терапия включает в себя инфузии заместительной терапии факторами свертывания в различных составах для предотвращения или лечения кровотечения. В зависимости от формулировки коэффициент замещения колеблется от 300 000 до 776 000 долларов в год. Профилактическая (профилактическая) терапия требует инфузий несколько раз в неделю.

Генная терапия: перспективы и неопределенность

Генная терапия предназначена для значительного уменьшения или устранения необходимости в заместительной терапии. Процесс включает в себя однократную амбулаторную инфузию рабочей копии гена фактора IX с эффектом, сохраняющимся годами. По крайней мере, четыре различных вектора для доставки гена фактора IX находятся в разработке.

«Все больше и больше данных показывают успех генной терапии гемофилии с уменьшением частоты кровотечений и использования факторов, а также значительным улучшением качества жизни этих пациентов», — сказал Рейсс.

Страховые компании и другие сторонние плательщики учитывают рентабельность лечения при принятии решения о возмещении, но данные, сравнивающие лечение гемофилии B, были ограничены.

«Генная терапия отличается, потому что в отличие от других подходов к лечению, это длительное, одноразовое лечение и может потребовать большого авансового платежа, платежа, который может сделать доступность сомнительной. Важность нашего анализа заключается в том, что он проливает свет на множество факторов, которые могут сыграть роль в процессе принятия решения о возмещении расходов », — сказала Нэнси Болоус, доктор медицины, из компании St. Jude Global Pediatric Medicine. Она является первым и корреспондентом исследования.

Анализ

Анализ Сент-Джуда был сосредоточен на экспериментальной генной терапии, опосредованной аденоассоциированным вирусом (AAV), разработанной Сент-Джуд и Университетским колледжем Лондона / Королевской бесплатной больницей. Генная терапия была произведена в Children’s GMP, LLC в кампусе Сент-Джуд и использовалась в клинических испытаниях взрослых с тяжелой формой гемофилии B.

В исследовании St. Jude оценивалась и сравнивалась стоимость и экономическая эффективность генной терапии и двух различных подходов, заместительной терапии по требованию и профилактики, с точки зрения сторонних плательщиков в Соединенных Штатах. Исследователи рассмотрели более 100 сценариев лечения, включая факторы, варьирующиеся от стоимости лечения и возраста пациентов на вливании генной терапии до успеха и продолжительности ответа на генную терапию. Хотя результаты основаны на данных по гемофилии B, этот подход также обеспечивает шаблон для будущих исследований экономической эффективности других новых генных методов лечения.

Учитывая высокую стоимость нынешнего заместительного лечения фактора гемофилии B, анализ показывает, что даже при цене до 3 миллионов долларов на пациента генная терапия была бы наиболее рентабельным лечением в 92% сценариев.

Эти данные соответствуют возможным ценам на генную терапию на рынке здравоохранения. Генная терапия все еще экспериментальная, и цена не объявлена. 2020 история в Wall Street Journal о генной терапии для гемофилии А упоминается возможный на одного пациента по цене $ 2 млн до $ 3 млн. Это сделало бы его одним из самых дорогих лекарств в мире.

от psoradmin

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам:

Adblock
detector