В понедельник правительственные чиновники здравоохранения одобрили первое новое лекарство от болезни Альцгеймера почти за 20 лет, игнорируя предупреждения независимых консультантов о том, что столь обсуждаемое лечение не помогает замедлить развитие болезни, разрушающей мозг.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило препарат от Biogen на основании результатов исследования, показывающих, что он «с достаточной вероятностью» принесет пользу пациентам с болезнью Альцгеймера. Это единственная терапия, которая, по утверждениям американских регуляторов, может лечить основное заболевание, а не устранять такие симптомы, как беспокойство и бессонница.
Решение, которое может повлиять на миллионы американцев и их семьи, несомненно, вызовет разногласия среди врачей, медицинских исследователей и групп пациентов. Это также имеет далеко идущие последствия для стандартов, используемых для оценки экспериментальных методов лечения, в том числе тех, которые показывают только постепенную пользу.
Новый препарат, который Biogen разработал совместно с японской компанией Eisai Co., не обратил вспять снижение умственного развития, а только замедлил его в одном исследовании. Лекарство адуканумаб будет продаваться как Aduhelm и будет вводиться в виде инфузии каждые четыре недели.
Доктор Калеб Александер, советник FDA, который не рекомендовал одобрять препарат, сказал, что он «удивлен и разочарован» этим решением.
«FDA пользуется уважением, потому что у него есть нормативные стандарты, основанные на неопровержимых доказательствах. В данном случае, я думаю, они одобрили продукт», — сказал Александр, медицинский исследователь из Университета Джона Хопкинса.
Главный регулирующий орган FDA признал, что с препаратом связана «остаточная неопределенность», но сказал, что способность Адухельма уменьшать вредные скопления зубного налета в головном мозге, как ожидается, поможет замедлить деменцию.
«Данные подтверждают, что пациенты и лица, осуществляющие уход, имеют выбор использовать это лекарство», — заявила репортерам доктор Патриция Каваццони. Она сказала, что FDA тщательно взвесило вклад людей, живущих с «разрушительной, изнурительной и смертельной болезнью».
Согласно условиям так называемого ускоренного одобрения, FDA требует от Biogen провести последующее исследование, чтобы подтвердить пользу для пациентов. Если исследование не покажет эффективности, FDA может убрать препарат с рынка, хотя агентство делает это редко.
Biogen заявила, что лекарство будет стоить около 56000 долларов в год, и заявили, что цена не будет повышаться в течение четырех лет. Большинство пациентов не будут платить даже близко благодаря страховке и другим скидкам. Компания заявила, что намерена завершить последующее испытание, санкционированное FDA, к 2030 году.
Акции Biogen подскочили на 38% на торгах в понедельник из-за новостей, и аналитики прогнозируют миллиарды будущих продаж. Компания из Кембриджа, штат Массачусетс, планирует начать поставки миллионов доз в течение двух недель.
Некоммерческий Институт клинического и экономического обзора, изучающий ценность лекарств, заявил, что препарат Biogen должен полностью остановить деменцию, чтобы оправдать его цену в 56000 долларов в год.